Badanie zastosowania leku na cukrzycę i niewydolność serca w terapii chorych z niedoborem odporności

Zagrażający życiu niedobór odporności (neutropenia) jest, obok spadku stężenia glukozy we krwi, najgroźniejszym problemem, z którymi zmagają się osoby cierpiące na glikogenozę 1b (GSD 1b). Jest to rzadka wrodzona choroba metaboliczna rozpoznawana zwykle w pierwszych miesiącach życia. Naukowcy z naszej uczelni oraz z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” rozpoczynają badanie, które ma na celu poprawę leczenia niedoboru odporności u chorych na GSD 1b.

Do tej pory specjaliści nie mieli wielu możliwości leczenia neutropenii u pacjentów z GSD 1b. Stosowana terapia był uciążliwa i niebezpieczna dla pacjenta ze względu na ryzyko nowotworzenia. Jednak przeprowadzone w ubiegłym roku badania otwierają nowe możliwości. Wykazano, że obniżenie liczby neutrofili, a tym samym pogorszenie odporności, wynika z nagromadzenia we krwi toksycznego związku o nazwie 1,5-anhydroglucytiol. Naukowcy rozpoczęli zatem poszukiwania takiego rozwiązania, którego konsekwencją byłaby eliminacja tego toksycznego związku z organizmu.
Wiosną ubiegłego roku w badaniu na gryzoniach udowodniono, że po podaniu empagliflozyny – leku zarejestrowanego dla pacjentów z cukrzycą i niewydolnością serca – następuje wydalanie przez nerki związku 1,5- anhydroglucytiol. A zmniejszenie jego stężenia pozwala na poprawę funkcji neutrofili.
Pojawiła się zatem nadzieja. Teraz trzeba przeprowadzić badania kliniczne, które ocenią bezpieczeństwo i skuteczność leczenia empagliflozyną u chorych na GSD 1b. I takie właśnie badanie odbędzie się w dwóch ośrodkach w Polsce.
Spośród trzech zaplanowanych badań z empagliflozyną u pacjentów z GSD 1b, badanie warszawskich naukowców zostało zarejestrowane jako drugie na świecie. Pozostałe będą prowadzone we Francji i Hong-Kongu.
- Nasz projekt jest największym tego typu badaniem na świecie. Rekrutujemy aż 20 pacjentów, przy czym jako jedyni do badania włączamy nie tylko dzieci, ale też dorosłych, których w naszym ośrodku jest obecnie dwóch – mówi prof. Zbigniew Gaciong z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii UCK WUM. Profesor podkreśla, że w wieku dorosłym pacjenci z GSD 1b rozwijają zmiany w różnych narządach, co wymaga zaangażowania doświadczonych klinicystów o różnych specjalnościach medycznych. Tylko nieliczne ośrodki w Polsce podejmują się opieki nad dorosłymi pacjentami z GSD 1b. W klinice WUM zajmuje się nimi kierowany przez profesora zespół w składzie: dr Piotr Sobieraj oraz dr Joanna Bidiuk (na zdjęciu).

Oprac. Na podstawie materiałów rzecznika prasowego WUM