Konferencja „Nauka. Pacjenci. Terapie." to ogólnopolskie, interdyscyplinarne wydarzenie poświęcone chorobom rzadkim – od badań podstawowych, przez medycynę translacyjną, po realny dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii. Gościem honorowym konferencji będzie prof. Victor Ambros, laureat Nagrody Nobla, odkrywca mikroRNA i jeden z najwybitniejszych współczesnych biologów molekularnych. Jego odkrycia stały się fundamentem nowej generacji terapii RNA (ASO, siRNA, mRNA), które dziś wyznaczają kierunek rozwoju medycyny precyzyjnej.
O nobliście Victorze Ambrosie
Prof. Victor Ambros otrzymał w 2024 roku Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii i medycyny wraz z Prof. Garym Ruvkunem, za odkrycie mikroRNA i jego roli w potranskrypcyjnej regulacji genów. Odkrycie nowej klasy cząsteczek RNA w 1993 roku fundamentalnie zmieniło rozumienie mechanizmów kontroli ekspresji genów. Prof. Ambros wykazał, że mikroRNA reguluje ekspresję genów decydując, które mRNA są przekształcane w białka. MikroRNA działa jako kluczowy, wcześniej nieznany, mechanizm „dostrajania” w komórkach. Obecnie wiadomo, że cząsteczki mikroRNA odgrywają ważną rolę w rozwoju wielu chorób człowieka, w tym w nowotworach, zaburzeniach neurologicznych i chorobach metabolicznych. Odkrycia dokonano podczas badań nad nicieniem C. elegans.
Prof. Victor Ambros urodził się w 1953 roku w Hanover w stanie New Hampshire, jest badaczem w UMass Chan Medical School w Worcester w stanie Massachusetts. Na tej samej uczelni pracuje prof. Craig C. Mello - laureat nagrody Nobla, który gościł na WUM w ubiegłym roku. Ojciec prof.Victora Ambrosa, Longin urodził się na Wileńszczyźnie. Po II wojnie światowej wyemigrował do Stanów Zjednoczonych.
Prof. Ambros jest od 2025 roku jest przewodniczącym Rady Naukowej Międzynarodowego Instytutu Mechanizmów i Maszyn Molekularnych IMol PAN. W marcu przyjedzie do Polski na kolejne posiedzenie tego ciała doradczego. Dodatkowo, Prof. Ambros jest ambasadorem pacjenckiej fundacji badawczej AGO Alliance Poland, która rozwija leczenie na syndrom AGO. Oprócz Nagrody Nobla otrzymał Nagrodę Alberta Laskera (2008), Nagrodę Wolfa w dziedzinie medycyny (2014) oraz Nagrodę Przełomu w Naukach Przyrodniczych (2015).
Rejestracja na konferencję
- Strona z obowiązkowym formularzem rejestracyjnym
- Udział w konferencji jest bezpłatny.
- Liczba miejsc jest ograniczona – obowiązuje wcześniejsza rejestracja.
Kod QR do rejestracji na wydarzenie:

Sesja plakatowa i aktywny udział uczestników
Do aktywnego udziału w konferencji zaproszeni są:
- naukowcy i zespoły badawcze pracujące w obszarze chorób rzadkich,
- organizacje pacjenckie, które chcą zaprezentować swoją działalność, projekty badawcze lub inicjatywy wspierające pacjentów.
- Istnieje możliwość:
- zgłoszenia plakatu naukowego lub posteru organizacji pacjenckiej,
- przesłania przez organizacje pacjenckie krótkiego wideo (1–2 minuty) prezentującego ich misję i działania – wybrane materiały zostaną zaprezentowane podczas konferencji.
Szczegółowe informacje dotyczące zgłoszeń dostępne są w formularzu rejestracyjnym.