Nadzieja dla chorych z amyloidozą

Eksperymentalny projekt badawczy konsorcjum kierowanego przez naukowców WUM dotyczący leczenia tego złośliwego nowotworu otrzyma finansowanie zdobyte w ramach Konkursu Agencji Badań Medycznych.

Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) jest nieuleczalnym nowotworem plazmocytowym i najczęstszym spośród grupy ponad 30 rzadkich schorzeń nazwanych amyloidozami. W chorobie tej dochodzi do odkładania się amyloidu, czyli nieprawidłowego białka, w przestrzeniach pozakomórkowych różnych narządów, co je uszkadza i uniemożliwia prawidłowe funkcjonowanie. Brak odpowiedniego leczenia prowadzi do niewydolności zajętych narządów - najczęściej serca lub nerek - i śmierci. Zarówno rozpoznanie jak i wczesne wdrożenie leczenia amyloidozy AL to duże wyzwanie dla lekarzy klinicystów.

Celem projektu STARLIGHT, który zdobył finansowanie, jest przeprowadzenie badania klinicznego w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL, w którym zostanie ocenione ekperymentalne skojarzenie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) z niedawno zarejestrowanym i nierefundowanym jeszcze w Polsce schematem immunochemioterapii D-VCD. Leczenie takie stanowi potencjalnie nadzieję na poprawę rokowania u pacjentów z amyloidozą AL, u których obecnie nie obserwuje się poprawy po zastosowaniu dotychczasowych metod leczenia.

Dodatkowo, w ramach projektu zostaną opracowane dwie zaawansowane i niedostępne dotychczas w Polsce metody typowania amyloidu: za pomocą mikrodyssekcji laserowej i spektrometrii masowej (MS) oraz mikroskopii immunoelektronowej (IEM). Opracowanie i wdrożenie tych metod do rutynowej praktyki klinicznej wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki amyloidoz w Polsce.
Projekt badania STARLIGHT został przygotowany przez zespół pod kierunkiem prof. dr. hab. n. med. Krzysztofa Jamroziaka z Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM i zgłoszony do konkursu w ramach Konsorcjum utworzonego przez WUM oraz Narodowy Instytut Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie - Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie.